Die Entwicklung der Blutstammzelltransplantation hat es ermöglicht, einige zuvor unheilbare Krebsarten erfolgreich zu behandeln. Im Jahr 2023 profitierten in der Bundesrepublik Deutschland ca. 3.600 Patienten von einer sog. autologen Blutstammzelltransplantation, d.h. die transplantierten Zellen wurden dem Patienten selbst zuvor entnommen. Die meisten der so behandelten Patienten litten an einem Multiplen Myelom oder bestimmten Formen von malignen Lymphomen.

Nach Behandlung mit einer Hochdosischemotherapie kommt es zu einem absoluten Mangel an Blutzellen (Aplasie). Um diesen zu überwinden, ist die Transplantation zuvor gesammelter und tiefgefroren gelagerter Blutstammzellen erforderlich. Diese können entweder durch eine Knochenmarkentnahme gewonnen werden oder aber aus dem Knochenmark heraus mobilisiert und dann im zirkulierenden Blut mit einer speziellen Maschine gesammelt werden (Leukapherese). Dieses Verfahren der sogenannten peripheren Blutstammzellsammlung wurde erstmals Mitte der achtziger Jahre durchgeführt und erwies sich als so vorteilhaft, dass heute nahezu alle autologen Stammzellsammlungen auf diese Weise erfolgen.

In der Zusammenschau stellt die Blutstammzelltransplantation den Prototyp einer zellbasierten Therapie dar, die sich über die Jahrzehnte von einer zunächst experimentellen Methode zu einer fest etablierten Behandlungsoption entwickelt hat. 

Der Ratgeber "Hochdosistherapie mit autologer Stammzelltransplantation - Informationen für Patienten und Angehörige", der sich mit der autologen Stammzelltransplantation befasst, wurde im April 2025 aktualisiert.