Mit Asciminib (Handelsname Scemblix®) wurde eine neue Therapieoption für Erwachsene mit Philadelphia-Chromosom-positiver Chronischer Myeloischer Leukämie (CML) in der chronischen Phase zugelassen. Indiziert ist die Arznei bei Patienten, die zuvor mit zwei oder mehr Tyrosinkinase-Inhibitoren (TKI) behandelt wurden. Die Zulassung fundiert auf der Studie ASCEMBL, in der Asciminib in der Woche 24 und 96 signifikant bessere Ergebnisse bezüglich der Guten Molekularen Remission (MMR, major molecular remission) erzielte als Bosutinib als bereits länger verfügbarem TKI.
Asciminib ist der bislang einzige zugelassene TKI der STAMP-Klasse. Der Wirkstoff bindet an die Myristat-Bindetasche des Fusionsproteins BCR::ABL1 und hemmt auf allosterischem und somit nicht-kompetitivem Weg dessen onkogene Aktivität. Damit bildet Asciminib den physiologischen Selbstregulationsmechanismus der ABL-Kinasen nach. Es besteht die Hoffnung, dass der neue Wirkmechanismus von Asciminib dazu beiträgt, Resistenzen oder Intoleranzen bei der CML-Medikation zu überwinden.